On crée des modèles de maladies pour mimer lesdites maladies en vue de rechercher un traitement. Explications en FR sur sites ci-dessous.
Krankheitsmodelle: Es sind keine natürlich vorkommenden Analogien zu MLD bei Tieren bekannt. Fibroblasten von MLD-Patienten bieten ein effektives Krankheitsmodell. Dieses Modell ist jedoch beschränkt auf natürliche Mutationen und kann nicht benutzt werden, um nervensystemspezifische Fragen zu beantworten. Pharmakologische, Enzymersatz- und Genergänzungs-Therapien wurden in der Zellkultur ausgewertet, die Ergebnisse können jedoch nicht direkt auf intakte Organismen extrapoliert (hochgerechnet) werden.

In Versuchen mit Mäusen wurde eine Stammkultur mit einem Arylsulfatase A-Mangel entwickelt, die Folgen des Defektes erscheinen jedoch erst nach mehreren Monaten oder einem Jahr. Nur ältere Mäuse zeigen wesentliche Symptome. Dieses Modell kann die Krankheit beim Menschen im Hinblick auf den Krankheitsverlauf nicht imitieren, aber es kann beträchtliche Einblicke in die frühen Erscheinungsformen des Defekts geben.